美国首次允许基因编辑治疗癌症

美国政府刚刚批准了一种治疗血癌的突破性方法，即通过调整人体免疫系统来对抗癌症。

这种方法被认为比大规模使用药物更有效，因为它基于每个人自身的防御机制。

美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，已做出“历史性”决定，批准这种大胆的基因疗法，以推进“治疗癌症和其他严重的危及生命的疾病的新方法”。

诺华制药公司研发的这一疗法名为 Kymiah，宣传称其是通过静脉注射进行一次性的、确定性的治疗。

新药将针对每位患者进行“量身定制” - 图片：诺华

据此，诺华公司的人将从患者自身血液中提取的免疫细胞基因进行“重新设计”，并将其变成追捕癌细胞的“杀手”。

这种名为 CAR-T 的“活体药物”针对的是急性淋巴细胞白血病——美国最常见的儿童癌症。

初步结果非常令人鼓舞，接受这种方法治疗的患者中有 83% 在前三个月内癌症完全治愈。

据美国癌​​症协会称，目前的治疗方法，如手术和化疗，可帮助 85% 的癌症儿童保持五年或更长时间的缓解状态。

目前还不清楚基因编辑的长期后果是什么。

但目前，制药公司诺华对这种治疗的收费高达 475,000 美元，尽管该公司表示，如果第一个月内没有反应，则不会向患者收取费用。

上述高昂的价格让很多人担心，这是否会造就一代并非人人都能负担得起的超级昂贵治疗药物。

平价药物患者组织主席戴维·米切尔批评诺华公司将昂贵的药物推向市场“是为了向人们收取更多的钱”。

这种方法每年也只能治疗几百名患者。此外，它难以治疗肺癌和黑色素瘤等“硬肿瘤”。一些副作用，例如细胞因子释放，虽然可以通过药物控制，但仍然很危险。

然而，这种新方法受到了科学界的赞扬。“我们以前从未见过这样的情况，”与诺华公司合作的费城儿童医院的斯蒂芬·格鲁普医生说道。他表示，一位曾因癌症差点丧命的女孩现在因为这种新方法而病情得到缓解。

新疗法仍然昂贵。图为英国一家癌症研究实验室内部。图片来源：路透社

弗雷德哈钦森癌症研究中心的戴维马洛尼博士说：“我们相信这只是针对多种癌症的免疫疗法治疗方法的开始，这些治疗方法很快就会面世。”

美国食品药品监督管理局在审查其批准的首个基因编辑疗法时表示：“我们正在进入革命性医学的新领域，能够操纵患者自身的血细胞来攻击致命的癌症。”

据TTO报道