美国首次允许基因编辑治疗癌症

美国政府刚刚批准了一种治疗白血病的突破性方法，即通过调整人体免疫系统来对抗癌症。

这种方法被认为比大规模使用药物更有效，因为它基于每个人自身的防御机制。

美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，已做出“历史性”决定，批准这种大胆的基因疗法，以推进“治疗癌症和其他严重危及生命的疾病的新方法”。

诺华制药公司研发的这种疗法名为 Kymiah，宣传称其是一种通过静脉进行的一次性、确定性的治疗方法。

新药将针对每位患者进行“量身定制” - 图片：诺华

据此，诺华公司的人将从患者自身血液中提取的免疫细胞基因进行“重新设计”，将其变成追捕癌细胞的“杀手”。

这种名为 CAR-T 的“活体药物”针对的是急性淋巴细胞白血病——美国儿童中最常见的癌症。

初步结果非常令人鼓舞，83% 接受此方法治疗的患者在前三个月内癌症完全治愈。

据美国癌​​症协会称，目前的治疗方法，如手术和化疗，可帮助 85% 的癌症儿童保持五年或更长时间的缓解状态。

目前尚不清楚基因编辑的长期后果是什么。

但目前，制药公司诺华对这种疗法的收费高达 475,000 美元，尽管该公司表示，如果患者在第一个月内没有反应，就不会向患者收取费用。

上述高昂的价格让很多人担心，这可能会导致新一代超级昂贵的治疗药物，并不是所有人都能负担得起。

平价药物患者组织主席戴维·米切尔批评诺华公司将昂贵的药物推向市场“是为了向人们收取更高的费用”。

这种方法每年只能治疗几百名患者。此外，它难以治疗肺癌和黑色素瘤等“硬肿瘤”。一些副作用，例如细胞因子释放，虽然可以通过药物控制，但仍然很危险。

Dù vậy, phương pháp mới vẫn được giới khoa học tán dương. “Chúng tôi chưa từng thấy điều gì như vậy trước đó” - đài BBC dẫn lời bác sĩ Stephan Grupp của Bệnh viện nhi Philadelphia, nơi đang hợp tác với Novartis, cho biết một bé gái suýt chết vì ung thư nay đã thuyên giảm nhờ phương pháp mới.

Các điều trị mới hiện vẫn còn đắt đỏ. Ảnh bên trong một phòng nghiên cứu ung thư tại Anh. Ảnh: Reuters

“Chúng tôi rin rằng đây chỉ là khởi đầu của nhiều cách điều trị dựa trên liệu pháp miễn dịch đối với nhiều căn bệnh ung thư khác nhau sẽ sớm ra đời” - bác sĩ David Maloney của Trung tâm nghiên cứu ung thư Fred Hutchinson, đánh giá.

“Chúng ta đang bước vào mặt trận mới trong việc cách mạng ngành dược với khả năng điều chỉnh các tế bào máu của chính bệnh nhân để tấn công một căn bệnh ung thư chết người” - cơ quan FDA đánh giá về liệu pháp điều chỉnh tế gen bào đầu tiên mà tổ chức này chấp thuận.

Theo TTO