Генная терапия может вылечить врожденную глухоту
Ученые из Университета медицины и науки Розалинды Франклин в США частично восстановили слух и равновесие у сильно глухих мышей, сообщил британский журнал Nature Medicine 4 февраля.
Применив генную терапию, ученые открыли новое направление в лечении синдрома Ушера — формы врожденной глухоты, которая всегда сопровождается слепотой.
Наводнение в Пакистане. (Фото: Синьхуа)
Исследование, опубликованное в журнале, посвящено гену USH1C, связанному с синдромом Ушера 1-го типа. Этот ген контролирует белок «гармонин», который играет важную роль в волосковых клетках улитки, реагирующих на звуковые волны и посылающих электрические сигналы в мозг.
Исследователи имплантировали крошечную нить генетического материала, называемую «антисмысловым олигонуклеотидом», в улитку новорожденной мыши, которая была генетически модифицирована для «отключения» дефектной версии гена, отвечающего за выработку форм белка «гармонина».
Один имплант частично восстановил слух на очень низких частотах, а также уменьшил покачивание головы, связанное с нарушением равновесия. У некоторых мышей выросли кохлеарные волоски. Результаты сохранялись в течение нескольких месяцев, что позволяет предположить, что раннее вмешательство генной терапии может обратить вспять врожденную глухоту.
В прошлом месяце врачи Массачусетской больницы глаза и уха и Гарвардской медицинской школы в США объявили, что им также удалось успешно использовать генную терапию для превращения кохлеарных клеток в волосковые клетки.
В 2012 году исследователи из Калифорнийского университета определили местоположение дефектной версии гена VGUT3, который контролирует белок, играющий решающую роль в сигнальной функции волосковых клеток улитки.
Согласно (TTXVN) - VT
