Генная терапия может вылечить врожденную глухоту

Ученые из Университета медицины и науки имени Розалинды Франклин в США частично восстановили слух и равновесие у сильно глухих мышей, сообщил 4 февраля Британский журнал естественной медицины.

Применив генную терапию, ученые открыли новое направление в лечении синдрома Ушера — формы врожденной глухоты, которая всегда сопровождается слепотой.

Наводнение в Пакистане. (Фото: Синьхуа)

Исследование, опубликованное в журнале, было сосредоточено на гене USH1C, который связан с синдромом Ушера 1-го типа. Этот ген контролирует белок «гармонин», играющий важную роль в волосковых клетках улитки, которые реагируют на звуковые волны и посылают электрические сигналы в мозг.

Исследователи имплантировали небольшую цепочку генетического материала, называемую «антисмысловым олигонуклеотидом», в улитку новорожденной мыши, которая была генетически модифицирована для «отключения» дефектной версии гена, отвечающего за выработку форм белка «гармонина».

Один имплант частично восстановил слух на очень низких частотах, а также уменьшил симптомы покачивания головой, вызванные нарушением равновесия. У некоторых мышей выросли кохлеарные волоски. Этот эффект сохранялся в течение нескольких месяцев, что позволяет предположить возможность излечения врожденной глухоты с помощью раннего вмешательства с помощью генной терапии.

В прошлом месяце врачи Массачусетской больницы глаза и уха и Гарвардской медицинской школы в США объявили, что им также удалось успешно использовать генную терапию для превращения кохлеарных клеток в волосковые клетки.

В 2012 году исследователи из Калифорнийского университета определили местоположение дефектной версии гена VGUT3, который контролирует белок, играющий решающую роль в сигнальной функции волосковых клеток улитки.

Согласно (TTXVN) - VT