Лечение болезней путем редактирования генов

Впервые в истории исследователи из Университета имени Сунь Ятсена (Гуанчжоу, Китай) успешно применили новую технологию редактирования генов для лечения заболевания крови у человеческих плодов.

Этика — самое большое препятствие для применения технологии редактирования генов на людях. Фото: AFP

Работа, недавно опубликованная в журнале Protein and Cell, считается весьма многообещающей, хотя до ее широкого применения еще предстоит пройти долгий путь.

Метод редактирования генов, используемый китайскими исследователями и получивший название «химическая хирургия», был представлен год назад группой ученых из Гарвардского университета (США) под руководством профессора Дэвида Лю.

В интервью научному новостному сайту Gizmodo профессор Лю сравнил разработанный ими метод с бразильским джиу-джитсу. В то время как в других традиционных боевых искусствах для атаки противника используются кулаки, локти, колени... джиу-джитсу использует против него собственный вес и силу противника.

Редактирование генов методом «химической хирургии» похоже на джиу-джитсу в принципе использования мягкости для преодоления твёрдости. Если технология генного программирования CRISPR/Cas «насильственно» разрезает и заменяет дефектные цепи ДНК, то «химическая хирургия» исправит ошибки (причину болезни) непосредственно в генетическом коде.

Это первый случай применения метода группы ученых из Гарварда на человеческом плоде (хотя и не в утробе матери) для лечения бета-талассемии — генетического заболевания крови, которое встречается у 1 из 100 000 новорожденных.

Исследователи из Университета Сунь Ятсена также стали первой в мире группой, которая провела пионерское тестирование CRISPR/Cas на плодах человека.

По данным издания Guardian, эксперт Робин Ловелл-Бэдж из Института Фрэнсиса Крика (Лондон) оценил новое исследование как весьма многообещающее, хотя он также предупредил, что у плодов с отредактированными генами все равно могут возникнуть потенциальные проблемы.

Группа Сунь Ятсена также признала, что новая методика не может быть немедленно применена в клинической практике, но она показывает возможность лечения генетических заболеваний у людей на стадии развития плода.

В настоящее время во многих странах и территориях, включая США, имплантация генетически отредактированных эмбрионов в организм человека любым методом считается незаконной.

Однако эксперты по-прежнему прогнозируют приближение эры генетического программирования человека с каждым прорывным успехом ученых.

Этот процесс, хотя и не быстрый, дал людям достаточно времени, чтобы поразмыслить о социальных последствиях технологий.

При правильном использовании генетическое программирование обещает открыть человечеству новое будущее в профилактике и лечении смертельных заболеваний.

По данным ТТО