В США впервые разрешили редактирование генов для лечения рака

Правительство США только что одобрило революционный метод лечения рака крови, позволяющий настроить иммунную систему организма на борьбу с раком.

Этот метод считается более эффективным, чем массовое употребление наркотиков, поскольку он основан на собственном защитном механизме каждого человека.

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) объявило о принятии «исторического» решения одобрить эту смелую генную терапию для продвижения «нового подхода к лечению рака и других серьезных, опасных для жизни заболеваний».

Метод, названный Kymiah и разработанный фармацевтической компанией Novartis, рекламируется как одноразовое радикальное лечение, осуществляемое через вену.

Новый препарат будет «подбираться» индивидуально для каждого пациента. Фото: Novartis

Соответственно, специалисты Novartis будут «переделывать» гены иммунных клеток, взятых из крови пациентов, и превращать их в «киллеров», которые будут выслеживать раковые клетки.

«Живой препарат» под названием CAR-T воздействует на острый лимфобластный лейкоз — наиболее распространенный вид рака у детей в Соединенных Штатах.

Первые результаты оказались весьма многообещающими: 83% людей, прошедших лечение этим методом, полностью излечились от рака в течение первых трех месяцев.

По данным Американского онкологического общества, современные методы лечения, такие как хирургическое вмешательство и химиотерапия, помогают 85 процентам детей, больных раком, оставаться в состоянии ремиссии в течение пяти лет и дольше.

Пока неясно, какими будут долгосрочные последствия редактирования генов.

Однако на данный момент фармацевтическая компания Novartis взимает до 475 000 долларов за это лечение, хотя и заявляет, что не будет взимать плату с пациента, если в течение первого месяца не будет получен ответ.

Вышеупомянутая высокая цена заставила многих людей опасаться, что это может привести к появлению поколения сверхдорогих лекарственных препаратов, которые не каждый сможет себе позволить.

Дэвид Митчел, президент организации «Пациенты за доступные лекарства», раскритиковал компанию Novartis за вывод на рынок дорогих лекарств, «чтобы иметь возможность брать с людей больше денег».

Этот метод позволяет лечить лишь несколько сотен пациентов в год. Кроме того, он затрудняет лечение «твёрдых опухолей», таких как рак лёгких и меланома. Некоторые побочные эффекты, такие как выброс цитокинов, опасны, хотя их можно контролировать с помощью лекарств.

Однако новый метод получил высокую оценку научного сообщества. «Мы никогда раньше не видели ничего подобного», — заявил доктор Стефан Групп из Детской больницы Филадельфии, сотрудничающей с Novartis. По его словам, девочка, которая чуть не умерла от рака, теперь находится в стадии ремиссии благодаря новому методу.

Новые методы лечения всё ещё дороги. Фотография сделана в лаборатории по исследованию рака в Великобритании. Фото: Reuters

«Мы считаем, что это только начало множества методов лечения на основе иммунотерапии для различных видов рака, которые вскоре станут доступны», — сказал доктор Дэвид Мэлони из Центра исследований рака Фреда Хатчинсона.

«Мы выходим на новый рубеж в революционной медицине, получив возможность манипулировать собственными клетками крови пациента для борьбы со смертельно опасным раком», — заявило FDA в своем обзоре первой одобренной им терапии с использованием генной инженерии.

По данным ТТО