基因治疗干预或可治愈先天性耳聋
据英国《自然医学》杂志2月4日报道，美国罗莎琳德·富兰克林医科大学的科学家成功恢复了部分重度耳聋小鼠的听力和平衡能力。
通过应用基因疗法，科学家为治疗 Usher 综合征（一种始终伴随失明的先天性耳聋）开辟了新的方向。
巴基斯坦洪灾现场。（新华社照片）
该期刊发表的研究重点关注与 1 型 Usher 综合征相关的基因 USH1C。该基因控制蛋白质“harmonin”，这种蛋白质在耳蜗毛细胞中发挥着重要作用，耳蜗毛细胞对声波作出反应并向大脑发送电信号。
研究人员将一种被称为“反义寡核苷酸”的微小遗传物质链植入新生小鼠的耳蜗中，这些小鼠经过基因改造，可以“关闭”产生“协调蛋白”蛋白质的错误基因版本。
单个植入物恢复了部分极低频率的听力，并减少了与失衡相关的头部摆动。一些小鼠长出了耳蜗毛。这一效果持续了数月，表明早期基因治疗干预可以逆转先天性耳聋。
上个月，马萨诸塞州眼耳医院和美国哈佛医学院的医生宣布，他们也成功利用基因疗法将耳蜗细胞转化为毛细胞。
2012 年，加州大学的研究人员确定了 VGUT3 基因缺陷版本的位置，该基因控制着一种在耳蜗毛细胞信号传导功能中发挥关键作用的蛋白质。
根据（TTXVN）-VT
