基因治疗干预或可治愈先天性耳聋
据《英国自然医学杂志》2月4日报道，美国罗莎琳德富兰克林医科大学的科学家成功恢复了重度耳聋小鼠的听力和平衡能力。
通过应用基因疗法，科学家为治疗 Usher 综合征（一种总是伴有失明的先天性耳聋）开辟了新的方向。
巴基斯坦洪灾现场。（新华社照片）
这项研究发表在期刊上，重点研究了与 1 型 Usher 综合征相关的基因 USH1C。该基因控制蛋白质“harmonin”，它在耳蜗毛细胞中起着重要作用，毛细胞对声波作出反应并向大脑发送电信号。
研究人员将一小段被称为“反义寡核苷酸”的遗传物质植入新生小鼠的耳蜗中，这些小鼠经过基因改造，可以“关闭”产生“协调蛋白”蛋白质的错误基因版本。
单次植入即可恢复部分极低频率的听力，并减轻因失衡引起的头部摆动症状。一些小鼠长出了耳蜗毛。这种效果持续了数月，表明先天性耳聋可以通过基因疗法进行早期干预来治愈。
上个月，美国马萨诸塞州眼耳医院和哈佛医学院的医生宣布，他们也成功地利用基因疗法将耳蜗细胞转化为毛细胞。
2012 年，加州大学的研究人员确定了 VGUT3 基因缺陷版本的位置，该基因控制着一种在耳蜗毛细胞信号传导功能中发挥关键作用的蛋白质。
根据（TTXVN）-VT
