通过基因编辑治愈疾病

中山大学（中国广州）的研究人员历史上首次成功应用一种新的基因编辑技术来治疗人类胎儿的血液疾病。

伦理是基因编辑技术应用于人类的最大障碍 - 图片：法新社

这项研究成果最近发表在《蛋白质与细胞》杂志上，被认为非常有前景，尽管距离广泛应用还有很长的路要走。

中国研究人员使用的基因编辑方法被称为“化学手术”，是由美国哈佛大学刘大卫教授领导的一组科学家一年前引入的。

刘教授在接受科学新闻网站Gizmodo采访时，将他们发明的这种技法与巴西柔术进行了比较。其他传统武术使用拳头、肘部、膝盖等攻击对手，而柔术则利用对手自身的体重和力量进行攻击。

通过“化学手术”进行基因编辑，其原理与柔术类似，即以柔克刚。CRISPR/Cas基因编程技术是“暴力地”切割并替换有缺陷的DNA链，而“化学手术”则会直接在基因密码上纠正错误（即导致疾病的根源）。

这是哈佛大学研究小组首次将这种方法应用于人类胎儿（尽管不是在子宫内），以治疗β-地中海贫血——一种每 10 万个新生儿中就有 1 个患有此病的遗传性血液疾病。

中山大学的研究人员也是世界上第一个在人类胎儿上开展CRISPR/Cas检测的团队。

据《卫报》报道，伦敦弗朗西斯克里克研究所专家罗宾洛弗尔-巴奇评价这项新研究非常有前景，但他也警告称，基因编辑的胎儿仍可能存在潜在问题。

孙中山课题组也坦言，这项新技术虽然无法立即应用于临床，但它展示了从胎儿阶段治愈人类遗传疾病的可行性。

目前，在包括美国在内的许多国家和地区，以任何方式将基因编辑的胚胎植入人体都被视为非法。

但随着科学家的每一次突破性成功，专家们仍然预测，人类基因编程时代正在到来。

这个过程虽然来得并不快，但却给了人们足够的时间来反思技术的社会后果。

如果使用得当，基因编程有望为人类在预防和治疗致命疾病方面开辟新的未来。

据TTO报道