La thérapie génique pourrait guérir la surdité congénitale
Des scientifiques de l'Université de médecine et des sciences Rosalind Franklin aux États-Unis ont partiellement restauré l'audition et l'équilibre chez des souris gravement sourdes, a rapporté le British Journal of Natural Medicine le 4 février.
En appliquant la thérapie génique, les scientifiques ont ouvert une nouvelle voie pour traiter le syndrome d’Usher, une forme de surdité congénitale toujours accompagnée de cécité.
Inondations au Pakistan. (Photo : Xinhua)
L'étude, publiée dans la revue, s'est concentrée sur le gène USH1C, lié au syndrome d'Usher de type 1. Ce gène contrôle la protéine « harmonine », qui joue un rôle important dans les cellules ciliées de la cochlée, qui réagissent aux ondes sonores et envoient des signaux électriques au cerveau.
Les chercheurs ont implanté un petit brin de matériel génétique appelé « oligonucléotide antisens » dans la cochlée de souris nouveau-nées qui avait été génétiquement modifiée pour « désactiver » la version défectueuse du gène qui produit des formes de la protéine « harmonine ».
Un seul implant a restauré une partie de l'audition aux très basses fréquences et a également réduit les symptômes de hochement de tête causés par un déséquilibre. Des poils cochléaires ont poussé chez certaines souris. Cet effet a duré plusieurs mois, ce qui suggère que la surdité congénitale peut être guérie grâce à une intervention précoce par thérapie génique.
Le mois dernier, des médecins du Massachusetts Eye and Ear Infirmary et de la Harvard Medical School aux États-Unis ont annoncé qu’ils avaient également utilisé avec succès la thérapie génique pour transformer des cellules cochléaires en cellules ciliées.
En 2012, des chercheurs de l’Université de Californie ont identifié l’emplacement d’une version défectueuse du gène VGUT3, qui contrôle une protéine jouant un rôle crucial dans la fonction de signalisation des cellules ciliées cochléaires.
Selon (TTXVN) - VT
