La thérapie génique pourrait guérir la surdité congénitale
Des scientifiques de l'Université de médecine et des sciences Rosalind Franklin aux États-Unis ont partiellement restauré l'audition et l'équilibre chez des souris gravement sourdes, a rapporté la revue britannique Nature Medicine le 4 février.
En appliquant la thérapie génique, les scientifiques ont ouvert une nouvelle voie pour traiter le syndrome d’Usher, une forme de surdité congénitale qui s’accompagne toujours de cécité.
Inondations au Pakistan. (Photo : Xinhua)
L'étude publiée dans la revue se concentre sur le gène USH1C, associé au syndrome d'Usher de type 1. Ce gène contrôle la protéine « harmonine » qui joue un rôle important dans les cellules ciliées de la cochlée, qui répondent aux ondes sonores et envoient des signaux électriques au cerveau.
Les chercheurs ont implanté un minuscule brin de matériel génétique appelé « oligonucléotide antisens » dans la cochlée de souris nouveau-nées qui avait été génétiquement modifiée pour « désactiver » la version défectueuse du gène qui produit des formes de la protéine « harmonine ».
Un seul implant a restauré une partie de l'audition aux très basses fréquences et a également réduit les hochements de tête associés au déséquilibre. Des poils cochléaires ont poussé chez certaines souris. Les résultats ont duré plusieurs mois, suggérant qu'une intervention précoce par thérapie génique pourrait inverser la surdité congénitale.
Le mois dernier, des médecins du Massachusetts Eye and Ear Infirmary et de la Harvard Medical School aux États-Unis ont annoncé qu’ils avaient également utilisé avec succès la thérapie génique pour transformer des cellules cochléaires en cellules ciliées.
En 2012, des chercheurs de l’Université de Californie ont identifié l’emplacement d’une version défectueuse du gène VGUT3, qui contrôle une protéine jouant un rôle crucial dans la fonction de signalisation des cellules ciliées cochléaires.
Selon (TTXVN) - VT
